Virus adenoassociat

Infotaula de gen Virus adenoassociat
Identificadors
Àlies, Adeno-associated virus 2, Adeno-associated virus:AAV
Identif. externsGeneCards: [1]   OMA: - orthologs
Patró d'expressió d'ARN
Bgee
humàratolí (ortòleg)
      BioGPS
      Ortòlegs
      EspèciesHumàRatolí
      Entrez

      Ensembl

      UniProt

      RefSeq (ARNm)

      RefSeq (proteïna)

      Localització (UCSC)
      Cerca a PubMed
      Wikidata
      Veure/Editar gen humà

      Un virus adenoassociat (o AAV, de l'anglès adeno associated virus) és un virus d'ADN petit i no patogen existent en primats, inclosos els humans .

      Descripció

      Els virus adenoassociats, molt atractius com a vectors de transferència gènica, han demostrat a través de nombrosos estudis preclínics de teràpia gènica el seu fort potencial terapèutic, basat assaigs clínics de fase I a III. Alguns serotips naturals (AAV9) o artificials travessen la barrera hematoencefàlica [1] en humans. La majoria de les soques infecten diferents tipus de cèl·lules de manera indiferent, per tant, els promotors s'associen sovint a un objectiu (p. : GFAP per a astròcits). És útil al laboratori acoblat a un gen reporter (GFP, mCherry). És prometedor en la recerca perquè permet activar gens (mitjançant l'activació CRISPR ) o aportar proteïnes com els factors de transcripció, especialment al cervell, a través de la circulació sanguínia o líquid cefalorraquidi i així modificar l'activitat de les cèl·lules nervioses o glials, o reprogramar- los en altres tipus : en particular els astròcits a les neurones, perquè aquestes últimes no es renoven en cas de pèrdua. Aquesta tècnica de neuroregeneració permetria tractar algunes malalties neurològiques.[2]

      Referències

      1. ↑ Huang, Qin; Chan, Ken Y.; Tobey, Isabelle G.; Chan, Yujia Alina «Delivering genes across the blood-brain barrier: LY6A, a novel cellular receptor for AAV-PHP.B capsids» (en anglès). PLOS ONE, 14, 11, 14-11-2019, pàg. e0225206. DOI: 10.1371/journal.pone.0225206. ISSN: 1932-6203. PMC: PMC6855452. PMID: 31725765 [Consulta: 8 octubre 2020].
      2. ↑ Giehrl‐Schwab, Jessica; Giesert, Florian; Rauser, Benedict; Lao, Chu Lan «Parkinson's disease motor symptoms rescue by CRISPRa‐reprogramming astrocytes into GABAergic neurons» (en anglès). EMBO Molecular Medicine, 14, 5, 09-05-2022. DOI: 10.15252/emmm.202114797. ISSN: 1757-4676. PMC: PMC9081909. PMID: 35373464 [Consulta: 3 març 2023].

      Enllaços externs

      A Wikimedia Commons hi ha contingut multimèdia relatiu a: Virus adenoassociat
      • Kimball, John W. «Gene Therapy II». Kimball's Biology Pages, 17-05-2015. Arxivat de l'original el 18 març 2005. [Consulta: 13 maig 2005].
      • «Adeno-associated virus». NCBI Taxonomy Browser.